MPS:一針1348萬元罕見病新藥將落地中國 為何如此之貴？

繼2021年11月“120萬元一針”抗癌藥進入醫保談判引發市場熱議后，近期一針1348萬元的罕見病新藥將落地中國，再次吸引人們對醫藥行業的關注目光。

中國國家藥監局藥品審評中心公示，諾華旗下治療脊髓性肌萎縮的藥物Zolgensma在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可，在2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。該藥目前定價為一針212.5萬美元，折合人民幣約1348萬元。

對于如此高價的創新藥，有人質疑這是一種定價失控的行為，而另一邊的支持者也指出，諾華找到了治愈這種罕見疾病新的新方法。2021年國家醫保藥品目錄談判中，7種罕見病用藥納入醫保目錄，其中便包括用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物Spinraza，該藥物在國內此前定價接近70萬元人民幣一針，每年需反復注射且屬于完全自費藥物，納入醫保后費用降為3.3萬元人民幣一針。

Scroll成為ETH Beijing黑客松的協辦方及贊助方:據官方消息，以太坊 zk-rollup 擴容項目 Scroll 成為 ETH Beijing 黑客松的協辦方及贊助方，用戶可以從官方鏈接報名參與 ETH Beijing 黑客松。[2023/3/10 12:53:48]

同樣是治療脊髓性肌萎縮癥，何以價格差距如此巨大？納入醫保降價的藥物Spinraza并不是新藥，其在全球市場已經基本實現盈利，而且患者需要每年反復注射。1348萬元一針的新藥Zolgensma，患者只需接受一次靜脈注射給藥，就能實現長期緩解甚至治愈。

Cosmos生態公鏈Canto日活地址和交易量在2月份均下降了89%:2月23日消息，區塊鏈分析公司Artemis的數據顯示，Cosmos生態公鏈Canto每日活躍地址和交易數量在年初都顯示出高度波動。截至2月3日，發送至少一筆鏈上交易的唯一錢包地址數量約27,000個，較1月1日的244個增長10,965%。同一時期，在鏈上注冊的日交易總數為119,000筆，較1月1日的2,400筆增長4858%。

不過，Artemis的最新數據顯示，Canto的每日活躍地址和交易量在2月份分別下降了89%，分別約為2,400和22,700。雖然每日活躍地址和交易量仍同比增長，但兩個月的下降表明這個Canto網絡的活動已經降溫。

此外DeFiLlama的數據顯示，Canto的總價值鎖定 (TVL) 穩定在1.89億美元左右，其中65.82%的TVL來自Canto鏈上最大的DEX。Canto的TVL自2月初以來增長了約28%，自1月1日以來增長了182%，這突顯出即使在活動減少的時候，用戶仍然有興趣將他們的資產存入layer 1區塊鏈。[2023/2/23 12:24:46]

平安證券在研報中指出，2021年醫保首次出現年用藥金額百萬級別的罕見病藥品，其進醫保報出“地板價”，是綜合考慮支付體系、競爭格局等因素的結果，對其他高價藥并不適用。我國醫保定位愈加清晰，在此背景下對接商業保險或成為高價值創新藥商業化新常態。

多倫多證券交易所已對Voyager Digital開啟退市審查:7月6日消息，多倫多證券交易所已對加密貨幣經紀商Voyager Digital開啟退市審查，目前其股票已暫停交易。

此前消息，Voyager Digital在紐約申請破產保護，并公布賠償計劃，計劃通過自有資金、Three Arrows Capital還款等向債權人還款。[2022/7/6 1:55:55]

巨豐投資首席投資顧問張翠霞對《證券日報》記者表示，近年來越來越多的罕見病創新藥進入中國市場，而且從審批速度看，效率越來越高。這種現象進一步刺激了國內藥企的創新研發熱情，罕見病新藥研發領域的市場景氣度也在不斷提升，相關公司獲得了更多的資本青睞與投資。

張翠霞說：“有國外研究機構公布的數據顯示，一款新藥的研發成本，包括失敗的研發管線的平均成本約在10億到20億美元之間，而研發時間往往需要10至15年，要經歷藥物發現、臨床前研究、臨床實驗、上市4個關鍵階段，其中第三個階段最為耗時，一般需要5至7年，這還是站在藥物研發成功的基礎上，如果失敗了基本上一切都付諸東流。為鼓勵新藥研發，近年來國內出臺了一系列政策，包括優化審評審批、臨床試驗數據標準化和知識產權保護等，意在降低藥企研發成本。通過引入國際醫藥巨頭的高價創新藥，用‘鯰魚效應’攪動國內創新藥研發情緒，也是政策的一個方向。”

近年來國內藥企也通過自研和并購拓展罕見病藥物研發管線，如北海康成已獲批上市3款罕見病藥物，其中一款還是我國首次獲得批準上市治療MPSII的罕見病藥物，滿足了我國治療需求的缺口；亞盛醫藥原創一類新藥奧雷巴替尼片于2021年11月25日獲國家藥監局批準上市，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥。

國信證券高級研究員張立超告訴《證券日報》記者，受集采的影響，越來越多的醫藥公司投身醫藥研發和醫療服務，醫藥板塊的市場熱度和投資者關注焦點正朝著醫藥創新與產業升級的方向轉移。

在新藥研發布局上，上市公司復星醫藥、恒瑞醫藥都有超過十款臨床項目。

張立超說：“高價創新藥背后是企業高投入與高回報。由于罕見病藥物在研發過程中與普通藥物相比存在著研發成本和風險更高的特性，因此其研發難度更大，研發成果價值更凸顯，目前國內該領域還處于藍海市場。”

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