TTR:全球第5款 siRNA壟斷者Alnylam又一款療法獲批，用治多發性神經病

近日，全球領先的RNAi治療公司Alnylam(納斯達克:ALNY)宣布FDA已批準公司一款新的SiRNA療法AMVUTTRA(vutrisiran)，用于治療成人遺傳性甲狀腺素運載蛋白介導(hATTR)的淀粉樣變性的多發性神經病每三個月(每季度)皮下注射一次。值得一提的是，這是全球第5款獲批上市的SiRNA療法。

hATTR淀粉樣變性是一種罕見的、遺傳性的、快速進展的致命疾病，具有衰弱性多發性神經病的表現，目前幾乎沒有治療的選擇。Amvuttra是一種雙鏈小干擾RNA，靶向突變型和野生型轉甲狀腺素蛋白信使RNA，Alnylam利用其增強穩定化學-GalNAc偶聯遞送平臺設計，增加了該療法的效力和代謝穩定性。

數據：TRYB成為全球第二大非美元穩定幣:金色財經報道，Coingecko的數據顯示，TRYB的市值在三周內飆升了325%，達到1.361億美元。這使其成為全球第二大非美元掛鉤穩定幣，僅次于Tether的歐元掛鉤穩定幣EURt，后者的市值為2.24億美元。[2023/9/1 13:12:02]

此次AMVUTTRA的獲批是基于3期臨床研究HELIOS-A9個月的積極結果：患者在接受治療9個月后，AMVUTTRA組的mNIS+7評分與基線相比降低2.2點，而外部對照組評分增加14.8點；9個月時，50%的患者與基線相比癥狀得到改善；另外，在第9個月時，AMVUTTRA組達到了研究中的所有次要終點，并且在第18個月時，療效效果和第9個月時保持一致；在安全性方面，沒有發生與藥物相關的停藥或死亡事件，最常報告的不良事件包括關節痛，呼吸困難和維生素A減少。在5例患者中報告了注射部位反應，并且都是輕度和短暫的。

中國基金規模躍升全球第五，超越英法日澳:據wind數據顯示，今年以來共有約650只新基金成立，募集總額超過1萬億元，這一數據達到2015年牛市的水平。其中偏股型新基金募資總額已經超過6000億元，此外，在疫情最為肆虐的第一季度，基金發行市場也是同樣火爆，一季度的公募基金新發產品約240只，募集5160億元，其中偏股型基金總額超過3200億，募集規模創下公募基金歷史上的最高紀錄。據媒體，中國基金最近已在全球投資市場上的份額顯著增加，使中國在歐洲基金與資產管理協會和美國投資公司協會編纂的季度基金注冊地排名中從第十位升至第五位。（券商中國）[2020/7/4]

綜上，整體結果顯示：該療法改善了多發性神經病的體征和癥狀，超過50%的患者病情得到了逆轉或停止。

公告 | 幣安合約TRX合約交易量全球第一:幣安合約負責人Aaron Gong今天下午發布微博稱，幣安合約交易平臺2月6日24小時的TRX合約交易量排名全球第一。據悉，幣安合約于1月15日正式上線TRX，最高支持75倍杠桿。波場TRON以推動互聯網去中心化為己任，致力于為去中心化互聯網搭建基礎設施。旗下的TRON協議是全球最大的基于區塊鏈的去中心化應用操作系統協議之一，為協議上的去中心化應用運行提供高吞吐，高擴展，高可靠性的底層公鏈支持。波場TRON還通過創新的可插拔智能合約平臺為以太坊智能合約提供更好的兼容性。[2020/2/7]

01左中括號SiRNA療法左中括號

siRNA是一種具有雙鏈RNA的寡核酸，含有19~21個堿基對。在生物體中，siRNA介導的RNA干擾所引起的基因沉默，是一種重要的基因表達調控方式，其可特異性引發靶mRNA降解，抑制基因表達。

動態 | 全球第二大比特幣礦機生產商嘉楠耘智已向SEC遞交上市申請:據金十消息，全球第二大比特幣礦機生產商嘉楠耘智據稱已向美國證券交易委員會（SEC）遞交了上市申請，募資金額2億美元。這也意味著，嘉楠耘智成為了國內三大礦機生產商中（其他兩家分別為比特大陸和億邦國際）第一家正式赴美IPO的“礦機巨頭”。[2019/7/31]

斯坦福大學的AndrewFire教授是最早證明雙鏈RNA可以觸發更高效的基因沉默。1998年，他將反義RNA和正義RNA混合注入秀麗隱桿線蟲體內，觀察到強烈的抑制基因表達。他和另一位馬薩諸塞大學的CraigMello教授也因發現siRNA機制，在2006年獲得了諾貝爾生理學或醫學獎。

此后到2011年，全球掀起了一股siRNA研發浪潮。

Gemini成全球第一家有牌照的Zcash交易所:Gemini于本周一宣布，該公司已成為世界上第一家有執照的Zcash交易所。由卡梅隆和泰勒·文克萊沃斯共同創立的總部位于紐約的加密貨幣交易所Gemini今天透露，它將開放zcash交易市場(ZEC/USD, ZEC/BTC, ZEC/ETH)，這是世界上第一個有執照的交易Zcash的加密貨幣交易所。[2018/5/15]

與化學藥或抗體相比，siRNA的首要優點在于平臺特性。只需重新排列四種核苷酸A、G、C、T(U)的順序，就可以快速開發出成新的藥物，同時其篩選和開發耗時遠小于化藥和抗體藥。

另外，和通常藥物靶向下游的蛋白質不同，siRNA靶向的是上游的mRNA。所以它能夠靶向很多小分子和單抗無法成藥的靶點，比如AAT、APOC3、DMPK、HTT以及幾十種三核苷酸重復疾病的靶點。

然而siRNA藥物的開發并不一帆風順。早期，siRNA存在很多問題：如難以穿過細胞膜，易被核酸酶降解、易被肝腎清除等。這導致了眾多制藥公司如羅氏、默沙東、諾華、輝瑞等相繼退出該領域。

但熱潮退去，全球仍有Alnylam這類專注于siRNA藥物研發的公司堅持不懈，經過多年的沉淀，走在了這一領域的最前沿。

02左中括號SiRNA上市及在研企業左中括號

截止目前，全球已上市5款SiRNA療法，這些療法研發企業均有Alnylam，由此可見SiRNA療法市場幾乎被Alnylam壟斷，這為公司帶來了相當豐厚的經濟收入。

2021年Alnylam全球凈產品收入實現6.62億美元，同比增長83%，2022年第一季度，Alnylam全球凈產品收入為1.87億美元，同比增長38%；不過在單品銷售上，均與2021年Q4相比有所減少。

聚焦國內，目前暫無siRNA藥物上市，大多處于均臨床和臨床前研究階段，代表企業有蘇州瑞博、圣諾制藥、舒泰神、舶望制藥、西安榮清暢等。

其中圣諾制藥是我國第一家小核酸藥上市公司，目前已建立國內首家多肽核酸納米藥物創新基地。公司在RNAi遞送平臺上具有深厚的積累，除了擁有肝向遞送的新型的GalNAcRNAi遞送平臺GalAhead和PDov，還有獨創的組氨酸-賴氨酸共聚多肽納米顆粒導入技術；PNP可觸達除肝臟外眾多靶向器官且可同時攜帶多個靶向siRNA，讓其在同一靶向細胞中產生協同的基因沉默效應，可以提高RNAi的藥物療效。

另外，瑞博生物SR061是目前國內研發進展較快的的小核酸藥物，用于治療急性非動脈炎性前部缺血性視神經病變；2021年4月成立的舶望制藥專注于siRNA藥物的開發，在去年完成由杏澤資本獨家領投的天使輪融資后，3個月前又完成了超4億元人民幣的A輪融資。

SUMMARY小結

小核酸藥猶如二十年前的抗體藥，方興未艾。龍頭企業Alnylam近年的優異成績充分印證siRNA是未來創新藥的黃金賽道之一。但現階段國內原研藥市場都尚未成熟，核酸藥研發基礎更是單薄，盡管人才技術團隊還有在研產品看起來欣欣向榮，但經驗值極其匱乏，產業鏈也尚未完善，各地已經爭相布局謀劃核酸藥這一新興領域。

參考來源：

1.https://investors.alnylam.com/press-release?id=26776

2.公司官網

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